九天生物AAV眼科基因疗法SKG0106获FDA批准开展I/IIa期临床试验
九天生物（Skyline Therapeutics）近日宣布其自主研发的创新AAV眼科基因治疗药物SKG0106新药临床试验（IND）已获得美国FDA批准，即将开展针对新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）的全球I/IIa期临床试验。
SKG0106眼内注射溶液是一款由新型AAV载体携带编码独特的抗VEGF蛋白的转基因序列的创新基因治疗药物，通过单次玻璃体腔注射后在眼内高效转导视网膜细胞表达抗VEGF蛋白，具有特异性抑制VEGF生物活性、阻断眼内新生血管增生的作用。公司近日在美国ASGCT年会上公布了多项基因治疗新药研发成果，其中，SKG0106在其临床前研究中展现了卓越的靶组织趋向性、转导性和生物分布，以及单次玻璃体注射后高效持久抑制眼内新生血管生长的疗效及良好安全性。
用于支持SKG0106新药临床试验申报及临床研究的药物，由九天生物全自有的先进AAV基因治疗平台完成工艺开发和GMP生产。该平台拥有完整的质粒、细胞和病毒载体工艺开发、分析开发和GMP生产及质控体系，为其研发管线项目临床前和临床研究提供高质量的基因治疗药物。
九天生物是一家以创新为驱动的全球性临床阶段基因治疗公司，致力于研究、开发和生产具有突破性的新疗法，以满足严重疾病领域患者未解决的医药需求。九天生物自主创建了先进的腺相关病毒(AAV)基因治疗研发、生产一体化平台，拥有尖端的衣壳发现、病毒载体设计和构建、工艺开发、分析开发以及临床级质粒和病毒载体大规模GMP生产能力。九天生物拥有全球基因治疗领域一流的科研、医学和技术专家及管理团队，建立了丰富的研发管线，覆盖眼科、神经、心血管和代谢等疾病领域，多个创新基因治疗项目已进入临床研究或IND申报阶段。九天生物在中国上海、杭州以及美国设立了研发和生产基地。www.skytx.com
E.N.D
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